15.11.2022
Дорогие и редкие. Как государство помогает покупать за границей лекарства для больных детей
Фонд «Круг добра», созданный указом Президента РФ в 2021 году, обеспечивает лечение детям с тяжелыми редкими заболеваниями.
Фонд «Круг добра», созданный указом Президента РФ в 2021 году, обеспечивает лечение детям с тяжелыми редкими заболеваниями. Фонд финансируется за счет повышенного НДФЛ, который уплачивают граждане с доходами более 5 млн рублей в год. На выделенные деньги фонд закупает лекарства и медицинские изделия, оказывает медицинскую помощь детям. Фонд покупает в том числе препараты, еще не прошедшие процедуру регистрации в Российской Федерации.
Закупать и доставлять в Россию незарегистрированные лекарства, если им нет замены внутри страны и они необходимы конкретным пациентам, законодательно разрешено с 21 декабря 2019 года — в ряд нормативных актов были внесены изменения, которые упростили процедуру. Первые медикаменты из-за рубежа «Круг добра» привез уже весной 2021-го, вскоре после регистрации этой организации.
«Как только в мире появляется новый препарат от орфанного, редкого заболевания с доказанной эффективностью и безопасностью, он может быть рассмотрен на экспертном совете фонда и стать доступным для российских детей», — говорит председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко.
Сейчас у фонда 4255 подопечных, самая большая группа — 1249 детей с муковисцидозом. Для них приобретены или закупаются дорогостоящие препараты «Оркамби» и «Трикафта». Это не все медикаменты, что им необходимы, но другая составляющая часть терапии детей с муковисцидозом оплачивается за счет госпрограммы лечения высокозатратных нозологий.
Вторая по численности группа — 1057 подопечных со СМА (спинальной мышечной атрофией), которым по назначению врачей фонд предоставляет один из трех препаратов, в зависимости от показаний.
«Многим вновь выявленным пациентам со СМА врачи сейчас назначают препарат «Золгенсма». Это одно из самых дорогих лекарств в мире, генотерапевтический препарат, который вводится один раз и доставляет в организм функциональную копию дефектного гена SMN1. За год «Круг добра» предоставил уже 100 доз этого препарата на более чем 10 млрд рублей», — рассказал руководитель отдела по взаимодействию со СМИ фонда «Круг добра» Александр Колесниченко.
Для пациентов со СМА, которым «Золгенсма» не показан по возрасту или из-за противопоказаний, фонд закупает «Рисдиплам» и «Нусинерсен». Они останавливают развитие СМА, стимулируя выработку недостающего белка, необходимого двигательным нейронам, но курс приема — пожизненный.
До появления фонда «Круг добра» в России не было устойчивого и широкого спроса на препараты для терапии орфанных заболеваний, российские компании практически не занимались разработками в этой сфере. Однако недавно сообщили о начале разработки в России аналога «Золгенсма»: в августе российская компания BIOCAD получила разрешение на клинические исследования такого препарата — ANB-4.
Фонд помогает детям и с другими редкими диагнозами, большинству подопечных «Круга добра» дорогостоящие лекарства необходимы пожизненно. В перечне его закупок — 58 препаратов и медицинских изделий по списку из 57 заболеваний.
Лекарства приезжают вовремя В фонде отмечают, что ни один из пациентов не перестал получать лечение после февраля 2022 года. Поставки из-за границы лекарств и медицинских изделий детям с тяжелыми заболеваниями, несмотря на санкции, продолжаются, а подопечных у фонда становится больше.
Александр Колесниченко объясняет: «Схема оплаты медикаментов и логистика изменились, плечо доставки стало длиннее, поскольку с какими-то странами нет прямого авиасообщения. Раньше поставка большинства препаратов занимала в среднем до 30–40 дней — столько времени уходило на заключение договора и прочие формальности и непосредственно доставку. Сейчас иногда требуется 60–70 дней».
В фонде подчеркивают, что поставки всех 58 препаратов и изделий из перечня для закупок продолжаются.
Заявить заранее В июне 2022 года «Круг добра» попросил регионы заранее прислать заявки на необходимые препараты и уже провел заявочную кампанию 2023 года. Большинство заявок было собрано еще к началу сентября.
Заявка на обеспечение каждого подопечного утверждается на экспертном совете фонда. Значительная часть перечня заболеваний сформировалась в 2021 году, но этот список — не окончательный. Фонд регулярно рассматривает на экспертном совете новые диагнозы и препараты для включения в перечень.
В частности, 57-е заболевание — кожно-скелетный синдром с гипофосфатемией — в перечень добавлено 29 сентября. В том же месяце экспертный совет включил в перечень препараты «Дефибротид» и «Расбуриказа», необходимые для терапии при некоторых онкозаболеваниях, также входящих в перечень заболеваний фонда.
1 сентября экспертный совет фонда одобрил организацию и финансовое обеспечение в поиске, активации и доставке костного мозга и периферических гемопоэтических стволовых клеток из зарубежных регистров доноров костного мозга — для детей, нуждающихся в трансплантации костного мозга. Костный мозг или стволовые клетки привезут из-за рубежа, если в России для ребенка не найдется совместимого донора.
Точнее диагностика — больше пациентов «Круг добра» сотрудничает с двумя десятками некоммерческих организаций, пациентских сообществ, благотворительных фондов, которые помогают семьям с детьми, имеющим тяжелые заболевания из перечня фонда.
За несколько месяцев подписаны соглашения о сотрудничества уже с несколькими такими организациями.
«Наша задача — увидеть с помощью партнеров как можно больше пациентов и сделать помощь более эффективной. Фонд также поддерживает образовательные программы для врачей, направленные на повышение знаний об орфанных заболеваниях, повышение так называемой орфанной настороженности у врачей, чтобы диагноз нашим пациентам ставили как можно раньше», — рассказывает Александр Колесниченко.
Уже в следующем году всех новорожденных в стране начнут тестировать на 36 наследственных заболеваний.
В восьми регионах — Владимирской, Рязанской, Оренбургской, Свердловской областях, Краснодарском крае, Чечне, Северной Осетии-Алании и Башкортостане — реализуется пилотный проект массового неонатального скрининга. Всех новорожденных проверяют на СМА и первичные иммунодефициты. Уже нескольким детям со СМА удалось оказать помощь на досимптоматической стадии. Молекулярно-генетическую диагностику проб проводят в Медико-генетическом научном центре им. академика Бочкова.
Важно, что среди заболеваний, на которые начнут тестировать младенцев в следующем году, девять заболеваний из перечня фонда «Круг добра». Остальные — болезни обмена, для которых необходимо с младенчества скорректировать диету, и чем раньше это сделано, тем благоприятнее для пациента прогноз. В некоторых случаях ребенку с тяжелым диагнозом возможно обеспечить такое же качество жизни, что и у его здоровых сверстников.
Закупать и доставлять в Россию незарегистрированные лекарства, если им нет замены внутри страны и они необходимы конкретным пациентам, законодательно разрешено с 21 декабря 2019 года — в ряд нормативных актов были внесены изменения, которые упростили процедуру. Первые медикаменты из-за рубежа «Круг добра» привез уже весной 2021-го, вскоре после регистрации этой организации.
«Как только в мире появляется новый препарат от орфанного, редкого заболевания с доказанной эффективностью и безопасностью, он может быть рассмотрен на экспертном совете фонда и стать доступным для российских детей», — говорит председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко.
Сейчас у фонда 4255 подопечных, самая большая группа — 1249 детей с муковисцидозом. Для них приобретены или закупаются дорогостоящие препараты «Оркамби» и «Трикафта». Это не все медикаменты, что им необходимы, но другая составляющая часть терапии детей с муковисцидозом оплачивается за счет госпрограммы лечения высокозатратных нозологий.
Вторая по численности группа — 1057 подопечных со СМА (спинальной мышечной атрофией), которым по назначению врачей фонд предоставляет один из трех препаратов, в зависимости от показаний.
«Многим вновь выявленным пациентам со СМА врачи сейчас назначают препарат «Золгенсма». Это одно из самых дорогих лекарств в мире, генотерапевтический препарат, который вводится один раз и доставляет в организм функциональную копию дефектного гена SMN1. За год «Круг добра» предоставил уже 100 доз этого препарата на более чем 10 млрд рублей», — рассказал руководитель отдела по взаимодействию со СМИ фонда «Круг добра» Александр Колесниченко.
Для пациентов со СМА, которым «Золгенсма» не показан по возрасту или из-за противопоказаний, фонд закупает «Рисдиплам» и «Нусинерсен». Они останавливают развитие СМА, стимулируя выработку недостающего белка, необходимого двигательным нейронам, но курс приема — пожизненный.
До появления фонда «Круг добра» в России не было устойчивого и широкого спроса на препараты для терапии орфанных заболеваний, российские компании практически не занимались разработками в этой сфере. Однако недавно сообщили о начале разработки в России аналога «Золгенсма»: в августе российская компания BIOCAD получила разрешение на клинические исследования такого препарата — ANB-4.
Фонд помогает детям и с другими редкими диагнозами, большинству подопечных «Круга добра» дорогостоящие лекарства необходимы пожизненно. В перечне его закупок — 58 препаратов и медицинских изделий по списку из 57 заболеваний.
Лекарства приезжают вовремя В фонде отмечают, что ни один из пациентов не перестал получать лечение после февраля 2022 года. Поставки из-за границы лекарств и медицинских изделий детям с тяжелыми заболеваниями, несмотря на санкции, продолжаются, а подопечных у фонда становится больше.
Александр Колесниченко объясняет: «Схема оплаты медикаментов и логистика изменились, плечо доставки стало длиннее, поскольку с какими-то странами нет прямого авиасообщения. Раньше поставка большинства препаратов занимала в среднем до 30–40 дней — столько времени уходило на заключение договора и прочие формальности и непосредственно доставку. Сейчас иногда требуется 60–70 дней».
В фонде подчеркивают, что поставки всех 58 препаратов и изделий из перечня для закупок продолжаются.
Заявить заранее В июне 2022 года «Круг добра» попросил регионы заранее прислать заявки на необходимые препараты и уже провел заявочную кампанию 2023 года. Большинство заявок было собрано еще к началу сентября.
Заявка на обеспечение каждого подопечного утверждается на экспертном совете фонда. Значительная часть перечня заболеваний сформировалась в 2021 году, но этот список — не окончательный. Фонд регулярно рассматривает на экспертном совете новые диагнозы и препараты для включения в перечень.
В частности, 57-е заболевание — кожно-скелетный синдром с гипофосфатемией — в перечень добавлено 29 сентября. В том же месяце экспертный совет включил в перечень препараты «Дефибротид» и «Расбуриказа», необходимые для терапии при некоторых онкозаболеваниях, также входящих в перечень заболеваний фонда.
1 сентября экспертный совет фонда одобрил организацию и финансовое обеспечение в поиске, активации и доставке костного мозга и периферических гемопоэтических стволовых клеток из зарубежных регистров доноров костного мозга — для детей, нуждающихся в трансплантации костного мозга. Костный мозг или стволовые клетки привезут из-за рубежа, если в России для ребенка не найдется совместимого донора.
Точнее диагностика — больше пациентов «Круг добра» сотрудничает с двумя десятками некоммерческих организаций, пациентских сообществ, благотворительных фондов, которые помогают семьям с детьми, имеющим тяжелые заболевания из перечня фонда.
За несколько месяцев подписаны соглашения о сотрудничества уже с несколькими такими организациями.
«Наша задача — увидеть с помощью партнеров как можно больше пациентов и сделать помощь более эффективной. Фонд также поддерживает образовательные программы для врачей, направленные на повышение знаний об орфанных заболеваниях, повышение так называемой орфанной настороженности у врачей, чтобы диагноз нашим пациентам ставили как можно раньше», — рассказывает Александр Колесниченко.
Уже в следующем году всех новорожденных в стране начнут тестировать на 36 наследственных заболеваний.
В восьми регионах — Владимирской, Рязанской, Оренбургской, Свердловской областях, Краснодарском крае, Чечне, Северной Осетии-Алании и Башкортостане — реализуется пилотный проект массового неонатального скрининга. Всех новорожденных проверяют на СМА и первичные иммунодефициты. Уже нескольким детям со СМА удалось оказать помощь на досимптоматической стадии. Молекулярно-генетическую диагностику проб проводят в Медико-генетическом научном центре им. академика Бочкова.
Важно, что среди заболеваний, на которые начнут тестировать младенцев в следующем году, девять заболеваний из перечня фонда «Круг добра». Остальные — болезни обмена, для которых необходимо с младенчества скорректировать диету, и чем раньше это сделано, тем благоприятнее для пациента прогноз. В некоторых случаях ребенку с тяжелым диагнозом возможно обеспечить такое же качество жизни, что и у его здоровых сверстников.
Последние новости
Производитель мебели из Щелкова увеличил выработку на 30% за счет нацпроекта
Пресс-служба Министерства инвестиций, промышленности и науки Московской области Производитель современной мебели «Мебель Импэкс Опт» из городского округа Щелково стал участником нацпроекта «Производительность труда».
Бизнесмен Дерипаска назвал сроки прорыва санкционной блокады
Олег Дерипаска назвал сроки прорыва западной санкционной блокады. Олигарх считает, что спустя четыре года ЕС и США признают их провал и свернут.
Новый руководитель муниципалитета заверил, что Реутов станет еще лучше
Для ВРИО главы наукоград не чужой Фото: персональный телеграм-канал Филиппа Науменко Назначенный временно исполняющим обязанности главы Реутова Филипп Науменко открыл в новой должности персональный телеграм-канал п
Промокоды и личные финансы
Как они помогают управлять бюджетом и сэкономить