Дорогие и редкие. Как государство помогает покупать за границей лекарства для больных детей
Фонд «Круг добра», созданный указом Президента РФ в 2021 году, обеспечивает лечение детям с тяжелыми редкими заболеваниями.
Фонд «Круг добра», созданный указом Президента РФ в 2021 году, обеспечивает лечение детям с тяжелыми редкими заболеваниями. Фонд финансируется за счет повышенного НДФЛ, который уплачивают граждане с доходами более 5 млн рублей в год. На выделенные деньги фонд закупает лекарства и медицинские изделия, оказывает медицинскую помощь детям. Фонд покупает в том числе препараты, еще не прошедшие процедуру регистрации в Российской Федерации.
Закупать и доставлять в Россию незарегистрированные лекарства, если им нет замены внутри страны и они необходимы конкретным пациентам, законодательно разрешено с 21 декабря 2019 года — в ряд нормативных актов были внесены изменения, которые упростили процедуру. Первые медикаменты из-за рубежа «Круг добра» привез уже весной 2021-го, вскоре после регистрации этой организации.
«Как только в мире появляется новый препарат от орфанного, редкого заболевания с доказанной эффективностью и безопасностью, он может быть рассмотрен на экспертном совете фонда и стать доступным для российских детей», — говорит председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко.
Сейчас у фонда 4255 подопечных, самая большая группа — 1249 детей с муковисцидозом. Для них приобретены или закупаются дорогостоящие препараты «Оркамби» и «Трикафта». Это не все медикаменты, что им необходимы, но другая составляющая часть терапии детей с муковисцидозом оплачивается за счет госпрограммы лечения высокозатратных нозологий.
Вторая по численности группа — 1057 подопечных со СМА (спинальной мышечной атрофией), которым по назначению врачей фонд предоставляет один из трех препаратов, в зависимости от показаний.
«Многим вновь выявленным пациентам со СМА врачи сейчас назначают препарат «Золгенсма». Это одно из самых дорогих лекарств в мире, генотерапевтический препарат, который вводится один раз и доставляет в организм функциональную копию дефектного гена SMN1. За год «Круг добра» предоставил уже 100 доз этого препарата на более чем 10 млрд рублей», — рассказал руководитель отдела по взаимодействию со СМИ фонда «Круг добра» Александр Колесниченко.
Для пациентов со СМА, которым «Золгенсма» не показан по возрасту или из-за противопоказаний, фонд закупает «Рисдиплам» и «Нусинерсен». Они останавливают развитие СМА, стимулируя выработку недостающего белка, необходимого двигательным нейронам, но курс приема — пожизненный.
До появления фонда «Круг добра» в России не было устойчивого и широкого спроса на препараты для терапии орфанных заболеваний, российские компании практически не занимались разработками в этой сфере. Однако недавно сообщили о начале разработки в России аналога «Золгенсма»: в августе российская компания BIOCAD получила разрешение на клинические исследования такого препарата — ANB-4.
Фонд помогает детям и с другими редкими диагнозами, большинству подопечных «Круга добра» дорогостоящие лекарства необходимы пожизненно. В перечне его закупок — 58 препаратов и медицинских изделий по списку из 57 заболеваний.
Лекарства приезжают вовремя В фонде отмечают, что ни один из пациентов не перестал получать лечение после февраля 2022 года. Поставки из-за границы лекарств и медицинских изделий детям с тяжелыми заболеваниями, несмотря на санкции, продолжаются, а подопечных у фонда становится больше.
Александр Колесниченко объясняет: «Схема оплаты медикаментов и логистика изменились, плечо доставки стало длиннее, поскольку с какими-то странами нет прямого авиасообщения. Раньше поставка большинства препаратов занимала в среднем до 30–40 дней — столько времени уходило на заключение договора и прочие формальности и непосредственно доставку. Сейчас иногда требуется 60–70 дней».
В фонде подчеркивают, что поставки всех 58 препаратов и изделий из перечня для закупок продолжаются.
Заявить заранее В июне 2022 года «Круг добра» попросил регионы заранее прислать заявки на необходимые препараты и уже провел заявочную кампанию 2023 года. Большинство заявок было собрано еще к началу сентября.
Заявка на обеспечение каждого подопечного утверждается на экспертном совете фонда. Значительная часть перечня заболеваний сформировалась в 2021 году, но этот список — не окончательный. Фонд регулярно рассматривает на экспертном совете новые диагнозы и препараты для включения в перечень.
В частности, 57-е заболевание — кожно-скелетный синдром с гипофосфатемией — в перечень добавлено 29 сентября. В том же месяце экспертный совет включил в перечень препараты «Дефибротид» и «Расбуриказа», необходимые для терапии при некоторых онкозаболеваниях, также входящих в перечень заболеваний фонда.
1 сентября экспертный совет фонда одобрил организацию и финансовое обеспечение в поиске, активации и доставке костного мозга и периферических гемопоэтических стволовых клеток из зарубежных регистров доноров костного мозга — для детей, нуждающихся в трансплантации костного мозга. Костный мозг или стволовые клетки привезут из-за рубежа, если в России для ребенка не найдется совместимого донора.
Точнее диагностика — больше пациентов «Круг добра» сотрудничает с двумя десятками некоммерческих организаций, пациентских сообществ, благотворительных фондов, которые помогают семьям с детьми, имеющим тяжелые заболевания из перечня фонда.
За несколько месяцев подписаны соглашения о сотрудничества уже с несколькими такими организациями.
«Наша задача — увидеть с помощью партнеров как можно больше пациентов и сделать помощь более эффективной. Фонд также поддерживает образовательные программы для врачей, направленные на повышение знаний об орфанных заболеваниях, повышение так называемой орфанной настороженности у врачей, чтобы диагноз нашим пациентам ставили как можно раньше», — рассказывает Александр Колесниченко.
Уже в следующем году всех новорожденных в стране начнут тестировать на 36 наследственных заболеваний.
В восьми регионах — Владимирской, Рязанской, Оренбургской, Свердловской областях, Краснодарском крае, Чечне, Северной Осетии-Алании и Башкортостане — реализуется пилотный проект массового неонатального скрининга. Всех новорожденных проверяют на СМА и первичные иммунодефициты. Уже нескольким детям со СМА удалось оказать помощь на досимптоматической стадии. Молекулярно-генетическую диагностику проб проводят в Медико-генетическом научном центре им. академика Бочкова.
Важно, что среди заболеваний, на которые начнут тестировать младенцев в следующем году, девять заболеваний из перечня фонда «Круг добра». Остальные — болезни обмена, для которых необходимо с младенчества скорректировать диету, и чем раньше это сделано, тем благоприятнее для пациента прогноз. В некоторых случаях ребенку с тяжелым диагнозом возможно обеспечить такое же качество жизни, что и у его здоровых сверстников.
Закупать и доставлять в Россию незарегистрированные лекарства, если им нет замены внутри страны и они необходимы конкретным пациентам, законодательно разрешено с 21 декабря 2019 года — в ряд нормативных актов были внесены изменения, которые упростили процедуру. Первые медикаменты из-за рубежа «Круг добра» привез уже весной 2021-го, вскоре после регистрации этой организации.
«Как только в мире появляется новый препарат от орфанного, редкого заболевания с доказанной эффективностью и безопасностью, он может быть рассмотрен на экспертном совете фонда и стать доступным для российских детей», — говорит председатель правления фонда «Круг добра» Александр Ткаченко.
Сейчас у фонда 4255 подопечных, самая большая группа — 1249 детей с муковисцидозом. Для них приобретены или закупаются дорогостоящие препараты «Оркамби» и «Трикафта». Это не все медикаменты, что им необходимы, но другая составляющая часть терапии детей с муковисцидозом оплачивается за счет госпрограммы лечения высокозатратных нозологий.
Вторая по численности группа — 1057 подопечных со СМА (спинальной мышечной атрофией), которым по назначению врачей фонд предоставляет один из трех препаратов, в зависимости от показаний.
«Многим вновь выявленным пациентам со СМА врачи сейчас назначают препарат «Золгенсма». Это одно из самых дорогих лекарств в мире, генотерапевтический препарат, который вводится один раз и доставляет в организм функциональную копию дефектного гена SMN1. За год «Круг добра» предоставил уже 100 доз этого препарата на более чем 10 млрд рублей», — рассказал руководитель отдела по взаимодействию со СМИ фонда «Круг добра» Александр Колесниченко.
Для пациентов со СМА, которым «Золгенсма» не показан по возрасту или из-за противопоказаний, фонд закупает «Рисдиплам» и «Нусинерсен». Они останавливают развитие СМА, стимулируя выработку недостающего белка, необходимого двигательным нейронам, но курс приема — пожизненный.
До появления фонда «Круг добра» в России не было устойчивого и широкого спроса на препараты для терапии орфанных заболеваний, российские компании практически не занимались разработками в этой сфере. Однако недавно сообщили о начале разработки в России аналога «Золгенсма»: в августе российская компания BIOCAD получила разрешение на клинические исследования такого препарата — ANB-4.
Фонд помогает детям и с другими редкими диагнозами, большинству подопечных «Круга добра» дорогостоящие лекарства необходимы пожизненно. В перечне его закупок — 58 препаратов и медицинских изделий по списку из 57 заболеваний.
Лекарства приезжают вовремя В фонде отмечают, что ни один из пациентов не перестал получать лечение после февраля 2022 года. Поставки из-за границы лекарств и медицинских изделий детям с тяжелыми заболеваниями, несмотря на санкции, продолжаются, а подопечных у фонда становится больше.
Александр Колесниченко объясняет: «Схема оплаты медикаментов и логистика изменились, плечо доставки стало длиннее, поскольку с какими-то странами нет прямого авиасообщения. Раньше поставка большинства препаратов занимала в среднем до 30–40 дней — столько времени уходило на заключение договора и прочие формальности и непосредственно доставку. Сейчас иногда требуется 60–70 дней».
В фонде подчеркивают, что поставки всех 58 препаратов и изделий из перечня для закупок продолжаются.
Заявить заранее В июне 2022 года «Круг добра» попросил регионы заранее прислать заявки на необходимые препараты и уже провел заявочную кампанию 2023 года. Большинство заявок было собрано еще к началу сентября.
Заявка на обеспечение каждого подопечного утверждается на экспертном совете фонда. Значительная часть перечня заболеваний сформировалась в 2021 году, но этот список — не окончательный. Фонд регулярно рассматривает на экспертном совете новые диагнозы и препараты для включения в перечень.
В частности, 57-е заболевание — кожно-скелетный синдром с гипофосфатемией — в перечень добавлено 29 сентября. В том же месяце экспертный совет включил в перечень препараты «Дефибротид» и «Расбуриказа», необходимые для терапии при некоторых онкозаболеваниях, также входящих в перечень заболеваний фонда.
1 сентября экспертный совет фонда одобрил организацию и финансовое обеспечение в поиске, активации и доставке костного мозга и периферических гемопоэтических стволовых клеток из зарубежных регистров доноров костного мозга — для детей, нуждающихся в трансплантации костного мозга. Костный мозг или стволовые клетки привезут из-за рубежа, если в России для ребенка не найдется совместимого донора.
Точнее диагностика — больше пациентов «Круг добра» сотрудничает с двумя десятками некоммерческих организаций, пациентских сообществ, благотворительных фондов, которые помогают семьям с детьми, имеющим тяжелые заболевания из перечня фонда.
За несколько месяцев подписаны соглашения о сотрудничества уже с несколькими такими организациями.
«Наша задача — увидеть с помощью партнеров как можно больше пациентов и сделать помощь более эффективной. Фонд также поддерживает образовательные программы для врачей, направленные на повышение знаний об орфанных заболеваниях, повышение так называемой орфанной настороженности у врачей, чтобы диагноз нашим пациентам ставили как можно раньше», — рассказывает Александр Колесниченко.
Уже в следующем году всех новорожденных в стране начнут тестировать на 36 наследственных заболеваний.
В восьми регионах — Владимирской, Рязанской, Оренбургской, Свердловской областях, Краснодарском крае, Чечне, Северной Осетии-Алании и Башкортостане — реализуется пилотный проект массового неонатального скрининга. Всех новорожденных проверяют на СМА и первичные иммунодефициты. Уже нескольким детям со СМА удалось оказать помощь на досимптоматической стадии. Молекулярно-генетическую диагностику проб проводят в Медико-генетическом научном центре им. академика Бочкова.
Важно, что среди заболеваний, на которые начнут тестировать младенцев в следующем году, девять заболеваний из перечня фонда «Круг добра». Остальные — болезни обмена, для которых необходимо с младенчества скорректировать диету, и чем раньше это сделано, тем благоприятнее для пациента прогноз. В некоторых случаях ребенку с тяжелым диагнозом возможно обеспечить такое же качество жизни, что и у его здоровых сверстников.
Последние новости
В Звенигороде ожидаются снегопады, гололедица и порывистый ветер
Фото: медиасток.рф Автор: Андрей Молчанов Синоптики предупредили жителей Московской области о сложных погодных условиях.
ТОП-мест для посещения в Звенигороде: куда отправиться в весенние выходные
Звенигород — один из древнейших городов Подмосковья, славящийся красотой своего природного ландшафта и ценнейшими памятниками архитектуры и культуры.
Наро-Фоминская Госавтоинспекция провела профилактику на АЗС
В рамках проведения областного социального раунда по безопасности дорожного движения «Один щелчок спасает жизнь»,
Новости
Сегодня сразу по завершении игры «Химки-2» - «Рязань» на поле «Новых Химок» состоялась еще одна встреча - матчем на Кубок Московской области открыла официальный сезон молодежная команда красно-черных.
На этом сайте вы найдете актуальные вакансии в Березовском с предложениями работы от ведущих работодателей города